仿單標示外使用 (off-label use) 是臨床用藥常見現象，某些情形雖有其合理性與必要性，但也有許多情形缺乏足夠科學根據，而有可能危害病人安全及浪費醫療資源。本文目的在於釐清仿單標示外使用之合法性問題，亦即討論哪些情形屬於合法，哪些情形屬於非法或有法律責任之虞。由於以往國內各界對於這項問題缺乏關注，以致現行法對此欠缺明確規範，而國內已陸續出現各種法律糾紛問題。關於仿單標示外使用之法律性質，國內學者專家有主張仿單標示外使用屬於藥事法第7條規定之「新藥」，以及醫療法第8條之「人體試驗」。而衛生署傾向認為仿單標示外使用並非人體試驗，但國內台北地方法院判決卻認為仿單標示外使用屬於實驗性治療性質。本文基於法律目的、立法歷史、法律文義、合憲解釋、外國法比較及醫療政策等觀點，認為仿單標示外使用並非使用新藥及臨床試驗或人體試驗，因此在合理條件下仿單標示外使用屬於合法。不過，關於仿單標示外使用之合理條件與適當範圍，有待政府及相關專業進一步研究討論。本文最後提出二點建議：一、在目前法規制度下，仿單標示外使用之合法性應以個案、類型判斷；二、國內應及早建立仿單標示外使用之明確法律規則。